干细胞再造“胰岛” 1型糖尿病患者迎来希望
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人民网北京3月19日电 (记者赵竹青)记者从中国科学院获悉,近日,中国科学院分子细胞科学卓越创新中心(生物化学与细胞生物学研究所)程新研究组联合海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)殷浩教授团队在线发表最新研究成果,在国际上首次分别利用自体与异体干细胞来源的再生胰岛(E-islet)微创移植,实现了1型糖尿病患者的胰岛功能重建与血糖自主调控。
这是世界范围内首次报道的分别利用干细胞来源的自体/异体再生胰岛移植治疗1型糖尿病的探索性临床研究。相关论文发表于国际学术期刊《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》。
体外胰岛再生,相当于给患者“更换零件”。常规方法使用的原材料,是“多能干细胞”。它就像一棵树的“树根”,理论上可以发育成人体各种各样的细胞类型,潜力巨大。但从树根到开花结果,长成人体需要的胰岛组织,中间要经历非常复杂的分支散叶的过程,步骤多,路线长,而且在体外很难精准调控,生产出来的产品纯度不够高,还可能混入具有体内增殖能力、未完全分化的细胞,带来成瘤风险。
研究团队经过二十多年的深入研究,另辟蹊径,建立了一套全新的“基于内胚层干细胞的技术体系”,不再从“树根”出发,而是直接从“树干”上的特定位置——“内胚层干细胞”开始定向分化。这一新“起点”优势明显:分化方向更明确,从初始阶段就设置了导航路线,只朝胰腺、肝脏这类内胚层来源的细胞前进,不会偏航成其他类型的细胞;其次,分化步骤从十步精简到两步,生产周期从5-6周缩短为2周,流程简化的同时大大提升了效率。最重要的是,这类内胚层干细胞在体内不会增殖,最大程度地降低了传统方法可能带来的体内成瘤风险。
利用这项全球领先的体外定向分化技术,团队成功构建了可用于治疗胰岛功能严重受损/衰竭型糖尿病的“再生胰岛E-islet”。患者通过肝门静脉输注,把这些再生胰岛E-islet移植到体内后,它们就能像正常胰岛组织一样,发挥调控血糖的功能。
目前,研究团队在三例1型糖尿病患者中,分别采用自体或异体内胚层干细胞来源的再生胰岛(E-islet)开展临床研究,并在不同免疫抑制策略下评估疗效与安全性,临床数据令人振奋。
研究团队首次在国际上证明了,无论是自体还是异体来源的再生胰岛移植,均可在1型糖尿病患者中实现胰岛功能重建、血糖自主调控与外源胰岛素脱离,从而长期改善患者的血糖水平、有效避免并发症的发生与进展。研究提示,该疗法目前仍需联合使用长期免疫抑制治疗,用于克服1型糖尿病自身免疫复发等问题。
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